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7-(4,7-Diazaspiro[2.5]oct-7-yl)-2-(2,8-dimethylimidazo[1,2-b]pyridazin-6-yl)-4H-pyrido[1,2-a]pyrimidin-4-one(CAS: 1825352-65-5)
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CAS号
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基本信息
分子式
C22H23N7O
分子量
401.47 g/mol
化学标识符
SMILES
Cc1cn2nc(cc(C)c2n1)c3cc(=O)n4cc(ccc4n3)N5CCNC6(CC6)C5
InChIKey
ASKZRYGFUPSJPN-UHFFFAOYSA-N
数据库引用
MDL号
MFCD31657372
常见问题
Risdiplam是一种化学合成的化合物，化学名为7-(4,7-二氮杂螺[2.5]辛-7-基)-2-(2,8-二甲基异咪唑[1,2-b]吡啶嗪-6-基)-4H-吡啶并[1,2-a]嘧啶-4-酮，具有特定的结构和性质。
Risdiplam主要用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），这是一种罕见的遗传性疾病，影响神经肌肉接头。通过调节SMN2基因的剪接，Risdiplam能够增加功能性SMN蛋白的产生，从而改善患者的症状和生活质量。
Risdiplam在临床试验中显示出良好的安全性和耐受性，但仍需注意可能的副作用，如注射部位反应、头痛、恶心和发热等。在使用过程中应遵循医生的指导，注意个人健康状况。
Risdiplam应储存在阴凉干燥处，避免高温和直射阳光。储存温度应控制在2-8℃，使用适当的容器密封保存，以防止受潮和污染。在储存过程中，应避免与不相容的物质接触，确保安全。
安全须知
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